科学家们如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病？
本文摘要：基因疗法是所指将外源基因引入靶细胞从而缺失或补偿基因缺失传达出现异常引发的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般兴起，多项基因疗法项目陆续在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的化疗对象也从逐步扩展到恶性肿瘤、感染性疾病等根本性疾病中。那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又获得了哪些研究成果呢？
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基因疗法是所指将外源基因引入靶细胞从而缺失或补偿基因缺失传达出现异常引发的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般兴起，多项基因疗法项目陆续在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的化疗对象也从逐步扩展到恶性肿瘤、感染性疾病等根本性疾病中。那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又获得了哪些研究成果呢？本文中，小编就对涉及研究展开整理，共享给大家！【1】CellStemCell：基因疗法可以用作化疗致命性自体免疫系统疾病doi：10.1016/j.stem.2018.12.003最近，加州大学洛杉矶分校研究人员建构了一种修缮血液干细胞的基因突变的方法，以反败为胜造成威胁生命的自身免疫综合症（称作IPEX）的再次发生。
这项工作在公开发表在最近的《CellStemCell》杂志上。IPEX是由一种变异引发的自身免疫疾病。该变异制止了一种取名为FoxP3的基因的传达，从而造成产生血液腊细胞分化构成调节性T细胞的功能受到了妨碍。调节性T细胞可以胜向掌控身体的免疫系统的活性。
缺乏这一类细胞的话，免疫系统不会反击身体自身的的组织和器官，最后造成自身免疫疾病的再次发生。【2】Science子刊：说明了GAD基因疗法减少病症状机制doi：10.1126/scitranslmed.。
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